PAH’IN TARİHÇESİ -19.13- EPOPROSTENOL, PAH TEDAVİSİNDE FDA ONAYI ALAN İLK İLAÇ OLDU - 2024.11.18

PAH’ın Tarihçesi -19.13- Epoprostenol, PAH Tedavisinde FDA Onayı Alan İlk İlaç Oldu

1995

1983’te icat edilen Bilgisayarlı Taşınabilir İlaç Dağıtımı teknolojisi (CADD; Computerized Ambulatory Drug Delivery), pulmoner arteriyel hipertansiyon (PAH) tedavisinde devrim yarattı. ^3,4 Bu yenilik, hastaların hastane dışında da intravenöz ilaç (IV; damar içi) tedavisi alma imkanı sundu. Bu gelişme, epoprostenol'ün PAH için ilaç tedavisi olarak geliştirilmesinin önünü açtı.  

Tıp tarihinin en hassas sayfalarından biri, nadir hastalıkların görünmezlik perdesinin aralanmaya başladığı dönemdi. Sağlık sisteminin uzun yıllar görmezden geldiği bu hasta grupları, sessiz ama kararlı bir mücadelenin kahramanları olarak sahneye çıkıyordu. FDA'nın kapıları, bu görünmeyen hastaların hikayelerini duyacak kadar aralanmaya başlamıştı.  Amerika Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)'nin nadir hastalıklar konusundaki yaklaşımı yavaş yavaş evriliyordu.

İlaç geliştirme süreçlerindeki kalıplaşmış prosedürler, nadir hastalıkların kendine özgü dinamiklerini yok sayıyordu. Standart hasta sayıları ve klinik araştırma kriterleri, bu hastalıkların olağandışı doğasıyla çelişiyordu. Görünmeyen kahramanlar olan nadir hastalık hastaları, FDA'nın dikkatini çekmeye ve sistemin adaletsizliklerini sorgulatmaya başladılar.

Epoprostenol, tıbbın en hassas ve kırılgan moleküllerinden biri olarak, çok kısa bir yarı ömre sahip olması nedeniyle oldukça hassas bir tedavi protokolü gerektiriyordu. Yarı ömrü dakikalarla ölçülen bu ilaç, FDA'nin katı kurallarına rağmen tıbbi sistemde kendine yer bulmayı başaran bir mucizeydi. Araştırmacılar, kanser tedavisinde ağrı pompası olarak kullanılan CADD infüsyon pompasını epoprostenol tedavisine uyarlamayı başardılar ve sonra 81 idiyopatik PAH hastasını kapsayan önemli bir denemede olumlu sonuçlar elde ettiler. Bu sonuçlarla epoprostenol tedavisinin FDA tarafından onaylanması için başvuruda bulundular. ⁷

PAH için onay süreci oldukça zorlu geçti ve 20 Eylül 1995'te Epoprostenol, PAH'a özgü ilk onaylı ilaç tedavisi olarak tarihe geçti. Başlangıçta akciğer nakli öncesi bir köprü tedavisi olarak tasarlanan ilaç, beklentilerin çok ötesinde başarı gösterdi. 27 Temmuz 2008'de soğuk zincir gerektirmeyen daha kararlı bir versiyonu olan Veletri onaylanarak tedavi süreçlerini kolaylaştırdı. ^5,6

Gelecek Konu: PAH’ın Tarihçesi -19.14- Tokgözoğlu, Türkiye'de İlk PAH Spesifik Tedavisini Başlattı 

KAYNAKÇA:

1. Pulmoner Arteriyel Hipertansiyonun Tarihçesi - Bölüm 2 (1891 - ) (pahssc.org.tr)
2. Primary Pulmonary Hypertension - Volume 99 - Lewis J. Rubin, Stuart Rich
3. SIMS Deltec, Inc
4. CADD 5100 HF #K853584 510(k) Premarket Notification (fda.gov) - 1985
5. Flolan - FDA - Orange Book: Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations
6. Veletri - FDA - Orange Book: Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations
7. A Comparison of Continuous Intravenous Epoprostenol (Prostacyclin) with Conventional Therapy for Primary Pulmonary Hypertension | New England Journal of Medicine

Yazan: Kamil Hamidullah
Oluşturma Tarihi: Kamil Hamidullah / EKİM 2018
Önceki güncelleme: 
Son güncelleme: Kamil Hamidullah / KASIM 2024

Önceki Konu:  PAH’ın Tarihçesi -19.12- SIMS Deltec, Bilgisayarlı Taşınabilir İlaç Dağıtım Teknolojisini (CADD) İcat Etti

#PulmonerHipertansiyon #PAHSSc #PulmonaryHypertension #NadirHastalık #RareDisease