PAHSSc, Nadir Hastalıklar Gününü Destekliyor
KÖK HÜCRE NAKLİ TEDAVİSİ, ZOR SKLERODERMA HASTALARINA YARDIM EDEBİLİR - 2018.10.22
Dartmouth’daki Geisel Tıp Okulu'ndaki araştırmacılar tarafından yürütülen yeni bir araştırmanın sonuçları ve bir dizi işbirliği kurumu, otoimmün hastalık skleroderması veya sistemik sklerozdan muzdarip hastalara umut veriyor.
Bu hafta Chicago'daki Romatoloji Koleji Yıllık Bilimsel Toplantısı'nda sunulan bulguları, hematopoetik kök hücre naklinin, abatacept veya mikofenolat mofetil gibi immüno-baskılayıcı tedavilere cevap vermeyen sistemik skleroz hastalarının bir alt kümesi için faydalı olduğunu gösterdi.
Bağ dokusunun nispeten nadir görülen ve birincil olarak 30 ve 50 yaş arasındaki kadınları etkileyen otoimmün bir hastalık olan sistemik skleroz, ciddi, hatta yaşamı tehdit edici semptomlara neden olabilir. Bunlar cildin fibrozunu (sertleşmesini), damar fonksiyon bozukluğunu ve iltihaplanma ve iç organların skarlaşmasını (yaralanma) içerir. Bazı ilaçlar semptomların kontrol altına alınmasına ve komplikasyonların önlenmesine yardımcı olabilirken, şu anda sklerodermanın tedavisi yoktur ve bugüne kadar, hastalık için FDA onaylı hiçbir tedavi geliştirilmemiştir.
” Skleroderma çok heterojen bir hastalıktır, bu nedenle bireysel hastaların tedaviye nasıl tepki verdikleri oldukça farklıdır, " diye açıklıyor Michael Whitfield. "Çalışmamızın amacı, skleroderma hastalarını büyük olasılıkla ve en azından kök hücre transplantasyonundan yararlanma ihtimalini belirlemekti.”
Bunu başarmak için, araştırmacılar, genom çapında Ölçümler kullanarak kan örneklerinde genlerinin aktivitesi ile hastaları gruplandıran kişiselleştirilmiş bir tıp yaklaşımı kullandılar.
Araştırmacılar, Scot denemesinde transplant alan skleroderma hastalarının, siklofosfamid ile tedavi edilenlere kıyasla gen ekspresyonunda önemli ölçüde daha büyük değişiklikler gösterdiğini bulmuşlardır.
Whitfield,” bir sonraki adımlarımız, bu hastalar arasındaki moleküler farklılıkları anlamaya çalışmaya devam etmektir, bu yüzden bazılarının neden geliştiğini ve bazılarının neden gelişmediğini daha iyi belirleyebiliriz ve sonuçta her hasta grubuna fayda sağlayacak terapileri belirleyebiliriz " diye ekliyor Whitfield. “Bunun, bu hastaların yaşam kalitesi üzerinde büyük bir etkisi olacağını umuyoruz.”
Haberin tamamı;
